Девочке с тяжелой формой лейкоза помогла передовая терапия

Мария Портнягина

Девочке с тяжелой формой лейкоза помогла передовая терапия

Английские медики использовали для ее лечения самую современную технологию геномного редактирования.

– Мы на седьмом небе от счастья, – комментирует мама 13-летней Алиссы новость о том, что уже шестой месяц у дочки ремиссия.

В 2021 году девочке диагностировали T-клеточный острый лимфобластный лейкоз. Химиотерапия, а в дальнейшем и пересадка костного мозга не смогли остановить прогрессирование заболевания. Алиссе оставалась лишь паллиативная помощь. Однако врачи лондонской клиники Грейт Ормонд Стрит предложили экспериментальное лечение.

Девочке не подходила CAR-T-терапия, при которой взятые у самого пациента T-клетки модифицируют таким образом, чтобы настроить их на уничтожение раковых клеток, и подсаживают их обратно. Этот метод эффективен против B-клеточных лимфобластных лейкозов – они составляют 80–85% случаев. А у Алиссы был выявлен заметно более редкий T-клеточный лимфобластный лейкоз.

Лондонские врачи предложили использовать более современную технологию клеточной инженерии: base editing – редактирование оснований. При ней применяются донорские T-клетки и проводится редактирование их отдельных нуклеотидов, то есть элементарных структурных единиц ДНК и РНК.

В результате модифицированные клетки, пересаженные Алиссе, уничтожили не только раковые клетки, но и ее собственные T-клетки.

Поэтому ей потребовалась повторная пересадка костного мозга для восстановления кроветворения и иммунной системы.

По замечанию Михаила Масчана, заместителя генерального директора НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, директора Института молекулярной и экспериментальной медицины, сама эта технология геномного редактирования была придумана еще несколько лет назад, но факт применения ее в лечении пациента, безусловно, огромное достижение.